随着国内首个且目前唯一获批用于系统性治疗罕见病腱鞘巨细胞瘤(TGCT)的一类创新药贝捷迈®(盐酸匹米替尼胶囊)正式进入临床应用，TGCT患者获得手术之外的系统性治疗新选择。
首方落地，TGCT治疗迈入新阶段
TGCT是一种罕见的局部侵袭性肿瘤，主要发生于关节、腱鞘或滑膜组织。2026年3月26日，贝捷迈®(盐酸匹米替尼胶囊)由北京积水潭医院率先开出全球首例处方，随后在中山大学附属第一医院、北京大学第三医院、宁波市第六医院等多地开出首批处方。
“过去，TGCT临床治疗选择有限，尤其是肿瘤复发或无法手术切除的患者长期面临治疗困境。” 北京积水潭医院牛晓辉教授表示，肿瘤反复复发或因病灶位置、范围而无法手术切除的患者亟需安全、有效的系统性药物治疗方案。
他进一步指出，贝捷迈®的临床落地填补了这一空白，有望使TGCT从依赖反复手术的难治性疾病，逐步转变为可以通过口服靶向药实现规范化、全程化管理的慢性疾病。
作为国内首个且目前唯一获批用于治疗TGCT的一类创新药物，贝捷迈®于2025年12月获国家药品监督管理局批准，用于手术切除可能会导致功能受限或出现较严重并发症的症状性TGCT成年患者，为患者提供了疗效确切且耐受性良好的系统性治疗选择。
值得注意的是，在默克全球布局中，贝捷迈®是首款率先在中国申报、获批的创新药物，也是首个源自中国、进而惠及全球的外部创新成果。从递交到获批仅用时约6.5个月，彰显中国医药创新生态的成熟与“中国速度”。
默克中国医药健康业务董事总经理穆安德表示，”我们很欣慰看到贝捷迈®在中国多家医院投入临床应用，真正造福患者。”
共筑健康中国，多方合力为罕见病“破冰”
当前，全球已知罕见病超过7000种，受影响的患者约3.5亿人。但由于单病种患者基数小、研发成本高、基础数据匮乏等多重因素，约95%的罕见病仍缺乏有效治疗手段，许多患者长期处于“无药可医”的困境。
为应对这一挑战，我国持续完善罕见病政策体系，加快诊疗规范建设，并通过审评审批提速、医保准入支持等方式，激励创新药研发供给，不断提升罕见病诊疗与保障能力。
医药企业正持续加大在罕见病领域的投入和布局。目前，默克将罕见肿瘤作为核心发力点之一。产品层面，默克通过收购美国生物技术公司SpringWorks等举措，持续拓展罕见肿瘤产品管线，致力于在未来覆盖更多适应症。生态层面，默克积极与本土创新力量开展合作，在药物研发、准入、支付及患者管理全链条构建开放协同的合作体系。
